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近年來，越來越多的監(jiān)管機構(gòu)接受 RWE ，越來越多的付款人和醫(yī)生對 RWE 產(chǎn)生需求，數(shù)據(jù)分析技術(shù)的日益成熟，促使藥企能夠從 RWE 獲得更廣泛的利益。例如，輝瑞使用電子病歷（EMR）數(shù)據(jù)獲得帕博西尼（Ibrance）用于治療男性乳腺癌的批準；羅氏（Roche）使用合成試驗臂來確保其肺癌藥物 Alecensa 的報銷；阿斯利康使用真實世界的數(shù)據(jù)來證明其糖尿病療法 Farxiga 的真實世界有效性。在科研領(lǐng)域，真實世界數(shù)據(jù)也越來越受到重視，研究人員和科學(xué)家開始使用真實世界的數(shù)據(jù)幫助開發(fā)疾病治療，越來越多的文章開始揭示真實世界數(shù)據(jù)解決方案的有效性。

這些實質(zhì)性進展也使得一些老牌 CRO 企業(yè)開始不斷加深 RWD 研發(fā)實力，初創(chuàng)型玩家正利用自身優(yōu)勢加入戰(zhàn)場。IQVIA、泰格醫(yī)藥等傳統(tǒng) CRO 企業(yè)開始大力布局真實世界數(shù)據(jù)解決方案相關(guān)業(yè)務(wù)，一些像 Evidation Health、Flatiron、領(lǐng)星生物等獨具特色的初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展勢頭也頗為迅猛。目前多數(shù)公司的 RWD 解決方案業(yè)務(wù)仍處于業(yè)務(wù)拓展階段，盈利模式包含技術(shù)服務(wù)、合作開發(fā)等。CB Insights 綜合目前市場上的 RWD 玩家從企業(yè)戰(zhàn)略和愿景、價值取向、人才建設(shè)、核心數(shù)據(jù)積累、分析工具搭建五大方面解析優(yōu)秀 RWD 企業(yè)的發(fā)展特征。

企業(yè)戰(zhàn)略和愿景

在企業(yè)戰(zhàn)略和發(fā)展愿景的制定方式上，優(yōu)秀 RWD 實踐企業(yè)通常采用“業(yè)務(wù)支持（business - back）”的模式。通過實際業(yè)務(wù)結(jié)果來判斷公司從 RWE 分析中獲益最多的產(chǎn)品和價值鏈元素，并明確公司自身想要創(chuàng)造什么價值、如何創(chuàng)造價值以及何時創(chuàng)造價值。在確定了細分方向之后，他們會針對性地對核心產(chǎn)品進行打造，并將 RWE 部署到研發(fā)，監(jiān)管，市場準入，商業(yè)活動以及醫(yī)療事務(wù)中。

價值取向

在建立分析平臺、匯集數(shù)據(jù)集、建立組織、并定義運營模式和流程之后，一些公司采用了從自身業(yè)務(wù)中獲得對 RWE 分析支持的策略。另一類公司則從一開始就激發(fā)他們的組織，執(zhí)行了一個里程碑案例，以解決緊急業(yè)務(wù)問題為目標，并展示了 RWE 分析在解決該問題方面的價值。成功的里程碑案例通常由高層領(lǐng)導(dǎo)發(fā)起，推動創(chuàng)新數(shù)據(jù)和分析的使用，并涉及來自各個功能的廣泛利益相關(guān)者。通過內(nèi)部和外部的里程碑案例交流激發(fā)公司其它業(yè)務(wù)領(lǐng)域?qū)?RWE 分析的需求。

人才建設(shè)

為了充分利用稀缺的專業(yè)知識，優(yōu)秀 RWD 實踐企業(yè)通常選擇打造全球性的跨學(xué)科人才庫，來輔助企業(yè)戰(zhàn)略制定和平臺建設(shè)。人才庫可為集團提供資源，與頭部資本共同投資打造里程碑案例，并集中開展一些日常的 RWD 活動。理想的 RWD 組織領(lǐng)導(dǎo)者應(yīng)具有一定的商業(yè)頭腦、醫(yī)學(xué)和分析知識、溝通技巧、項目管理能力、企業(yè)家思維和政治頭腦，以及至少十年的跨部門行業(yè)經(jīng)驗。

除此之外，數(shù)據(jù)科學(xué)家、數(shù)據(jù)工程師和機器學(xué)習(xí)專家、跨學(xué)科人才組織者均為RWD 實踐企業(yè)所需要的人才。優(yōu)秀 RWD 實踐企業(yè)通常會引入數(shù)據(jù)科學(xué)家來開發(fā)新的建模方法，吸納數(shù)據(jù)工程師和機器學(xué)習(xí)專家來實現(xiàn)大規(guī)模業(yè)務(wù)交付。依靠他們從多個不同來源構(gòu)建標準化的，可重復(fù)使用的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)，并設(shè)計用于處理自動證據(jù)生成的自動化平臺。為了將醫(yī)學(xué)、臨床、流行病學(xué)和商業(yè)嚴謹性注入每個流程，優(yōu)秀 RWD 實踐企業(yè)需要了解 RWE 的運作方式和價值的協(xié)調(diào)者。他們充當從事業(yè)務(wù)、科學(xué)和方法領(lǐng)域的同事與從事數(shù)據(jù)工程和數(shù)據(jù)科學(xué)的同事之間的中介，幫助將業(yè)務(wù)需求轉(zhuǎn)換為技術(shù)團隊的可執(zhí)行指令，并將團隊的輸出解釋為業(yè)務(wù)利益相關(guān)者可以參與的材料。這一類跨學(xué)科人才也是目前該領(lǐng)域最為稀缺的。

核心數(shù)據(jù)積累

對于大型藥企在企業(yè)內(nèi)部開展的真實世界相關(guān)研究，數(shù)據(jù)資源就顯得尤為重要。與精心選擇的數(shù)據(jù)提供商建立關(guān)系網(wǎng)絡(luò)有助于制藥公司即時了解數(shù)據(jù)動態(tài)，并開發(fā)專有的豐富數(shù)據(jù)集，以回答有關(guān)核心資產(chǎn)的關(guān)鍵業(yè)務(wù)問題。為此，公司需要長期追蹤市場，了解新興的數(shù)據(jù)生成器和聚合器，不斷更新獲取和訪問數(shù)據(jù)的流程。一些公司也開始嘗試將 RWE 數(shù)據(jù)集與自己的數(shù)據(jù)鏈接在一起，同時并行地重新分析其RCT 數(shù)據(jù)，以建立有關(guān)藥物療效和安全性的全面而詳盡的圖譜。

分析工具搭建

在分析工具搭建上一般 RWD 解決方案的公司都需要一個 “sandbox” 來對案例和交付模型進行基本實驗。更加先進的公司通過使用擴大的云平臺來構(gòu)建自動化流程，存儲數(shù)據(jù)資產(chǎn)以及增強可視化性能，方便多個利益相關(guān)者集體使用。少數(shù)公司致力于建設(shè) RWD 數(shù)據(jù)平臺例如 Aetion 的 AEP 平臺、Flatiron 的 Onco 平臺、以及領(lǐng)星生物的臨床智能分析平臺 CIAP 。此類平臺可在適應(yīng)癥，療法和使用案例中生成證據(jù)，并允許對多個患者結(jié)果和數(shù)千個亞人群進行數(shù)百次分析。這些證據(jù)生成引擎并排部署高級和傳統(tǒng) RWE 分析，以深入了解疾病生物學(xué)，未滿足的需求，真實世界中的療法使用，藥物安全性和有效性，醫(yī)護人員選擇的驅(qū)動因素以及其他可為決策提供依據(jù)的因素。

3.2 國內(nèi)外行業(yè)政策梳理

隨著社會層面的真實世界數(shù)據(jù)解決方案實踐越來豐富，各方對行業(yè)規(guī)范的呼聲也越來越高。政府在監(jiān)管層面上也越發(fā)重視，國際上美國、歐洲、日本紛紛推出了自己的相關(guān)法規(guī)。中國相關(guān)部門也積極推動中國醫(yī)療行業(yè)轉(zhuǎn)型升級，在政策上支持真實世界數(shù)據(jù)研發(fā)。

圖 | RWD 國際行業(yè)法規(guī)（來源：CB Insights 中國）

從 2017 年起，中國真實世界數(shù)據(jù)相關(guān)政策陸續(xù)出臺。國家藥品監(jiān)督管理局出具多份文件支持真實世界研究，監(jiān)管層面的完善無疑給市場帶來了積極的信號�？梢灶A(yù)見的是，未來在數(shù)據(jù)獲得途徑的合規(guī)性、使用的規(guī)范性上監(jiān)管層面會給予更強的引導(dǎo)與支持。

圖 | RWD 中國行業(yè)法規(guī)（來源：CB Insights 中國）

3.3 生物醫(yī)藥領(lǐng)域 RWD 發(fā)展的行業(yè)痛點

RWD 的出現(xiàn)以及發(fā)展就像給傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)注入了新的力量，但是面對這噴薄而出的新生力量，現(xiàn)在龐大的醫(yī)療系統(tǒng)卻存在著很多客觀的阻力。行業(yè)痛點可大致分為數(shù)據(jù)本身問題和行業(yè)法律法規(guī)空白兩個層次。

數(shù)據(jù)本身的問題，主要包含數(shù)據(jù)不可用和數(shù)據(jù)不可及兩個方面。

數(shù)據(jù)不可用：數(shù)據(jù)質(zhì)量不高，數(shù)據(jù)適用比例很低。譬如內(nèi)容信息不完整，數(shù)據(jù)缺失或差錯，比如患者影像學(xué)相關(guān)資料片面，分子生物標記物或終點數(shù)據(jù)相關(guān)的關(guān)鍵信息丟失等；時間信息不完整，觀察性研究數(shù)據(jù)如果沒有嚴格的時間關(guān)系很難做出嚴謹?shù)囊蚬茢�；患者信息維度不夠，有很多混雜因素需要調(diào)整，如人口統(tǒng)計學(xué)、社會經(jīng)濟和保險狀況、疾病嚴重程度、共病、伴隨藥物和遺傳易感性等。

數(shù)據(jù)不可及：信息成為孤島，缺乏共享機制。在中歐校友醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)協(xié)會（CAHA）數(shù)字醫(yī)療專委會“一顆藥的數(shù)字化旅程”專題研討會上，中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會生物統(tǒng)計分會主任委員陳平雁教授表示：當前各家醫(yī)院對HIS系統(tǒng)的投入都非常大，也積累了海量的電子病歷數(shù)據(jù)，但遺憾的是，這樣的真實世界數(shù)據(jù)缺乏共享機制，成為了信息孤島，使得真實世界數(shù)據(jù)的可及性大大降低。

行業(yè)法律法規(guī)的空白可以從行業(yè)標準規(guī)范和數(shù)據(jù)隱私保護兩個角度來看。

行業(yè)標準規(guī)范缺失：數(shù)據(jù)的產(chǎn)生、存儲與使用等，缺乏行業(yè)統(tǒng)一的規(guī)范或者標準，由此原因?qū)е聰?shù)據(jù)互操作性很差。現(xiàn)實世界中的數(shù)據(jù)庫種類多樣，缺乏統(tǒng)一標準，這給數(shù)據(jù)持有者之間的組合分析和協(xié)作帶來了困難。即使在單個組織中，也常常缺乏統(tǒng)一或集中的數(shù)據(jù)存儲，這導(dǎo)致在跨不同數(shù)據(jù)集分析數(shù)據(jù)時出現(xiàn)困難。完整的醫(yī)療數(shù)據(jù)系統(tǒng)應(yīng)具備基本的標準體系，如平臺產(chǎn)品標準、操作應(yīng)用標準、服務(wù)維護標準。但來自不同數(shù)據(jù)集的數(shù)據(jù)執(zhí)行標準較多，數(shù)據(jù)集之間的共享較為復(fù)雜。加之我國不同醫(yī)院電子病歷系統(tǒng)之間存在兼容性問題，導(dǎo)致健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)從創(chuàng)建初始，標準規(guī)格便不一致。相關(guān)政府部門和技術(shù)標準部門，應(yīng)該結(jié)合其發(fā)展中出現(xiàn)的新問題、新情況，進一步出臺相關(guān)文件和標準，對醫(yī)療機構(gòu)的平臺建設(shè)和全國大數(shù)據(jù)網(wǎng)的互聯(lián)互通等作出規(guī)定。

數(shù)據(jù)隱私保護法律缺失：健康數(shù)據(jù)涉及到患者自身的生命隱私，需要重點保護。真實世界數(shù)據(jù)來源多樣，分布廣泛。醫(yī)療服務(wù)行業(yè)、醫(yī)藥企業(yè)、科研機構(gòu)、生物技術(shù)公司、智能穿戴數(shù)據(jù)平臺等醫(yī)療相關(guān)機構(gòu)都存儲著大量的患者數(shù)據(jù)。基于真實世界數(shù)據(jù)的研究需要對一定批量的醫(yī)療數(shù)據(jù)進行二次分析利用，這些數(shù)據(jù)涉及到患者個人屬性、健康狀況和生命隱私等，一旦被泄漏、濫用或不正當披露，就會對個人信息安全造成侵害，甚至可能影響個人正常生活。健康醫(yī)療數(shù)據(jù)不僅是個人的隱私，還是資產(chǎn)，數(shù)據(jù)的保護與隱私泄露等問題都需要具有強制性的法律來保護。

4、以患者為中心指引 RWD 未來發(fā)展

4.1 市場需求

RWD 深度賦能醫(yī)療價值鏈，其市場需求方主要包含藥企、政府、醫(yī)院和第三方醫(yī)學(xué)檢測實驗室等。

藥企需求

由于先進的真實世界證據(jù)在整個制藥價值鏈中發(fā)揮重要作用，因此藥企對于真實世界數(shù)據(jù)研究的需求十分巨大，無論是大型藥企還是生物技術(shù)公司均對真實世界數(shù)據(jù)解決方案表現(xiàn)出了濃厚的興趣。從 R&D 到商業(yè)化，真實世界數(shù)據(jù)相關(guān)解決方案對藥企的賦能貫穿整個藥物研發(fā)周期，具體環(huán)節(jié)包含早期藥物發(fā)現(xiàn)階段、臨床試驗的設(shè)計與優(yōu)化、拓展適應(yīng)癥、市場準入與報銷和上市后研究等。

圖 | RWD 深度賦能藥物研發(fā)生命周期鏈（來源：CB Insights 中國）

藥企需要 RWD 賦能早期藥物發(fā)現(xiàn)階段，通過精確的患者與適應(yīng)癥的分類，提高研發(fā)成功率。

腫瘤學(xué)的發(fā)展越來越個性化和精確，基于基因組層面的特征可以劃分更窄更細微的適應(yīng)癥。真實世界分析可以通過提取高響應(yīng)患者的特征來降低藥物早期發(fā)現(xiàn)的風險因素。通過可靠的基因組測序數(shù)據(jù)和縱向臨床數(shù)據(jù)，RWE 分析可以有效識別與藥物治療反應(yīng)和耐藥性相關(guān)的生物標志物，從而優(yōu)化藥物開發(fā)策略。例如，2018 年諾華利用臨床基因組數(shù)據(jù)庫（其中包含來自 2000 多名晚期非小細胞肺癌患者的腫瘤測序信息）來鑒定和表征進展迅速或預(yù)后不良的患者的基因組概況。此類發(fā)現(xiàn)的應(yīng)用有助于發(fā)現(xiàn)新的生物標志物靶標，并且將來可能支持更具針對性的藥物開發(fā)。

藥企需要 RWD 賦能臨床試驗的設(shè)計與優(yōu)化。

有針對性地使用源自電子健康記錄（EHR）的 RWE 可以有效輔助臨床試驗設(shè)計和優(yōu)化。RWE 可用于設(shè)計可推廣至護理標準的方案，評估合格標準對試驗可行性的影響，并給出試驗地點的選擇。例如，排名前五的腫瘤藥物開發(fā)商通過使用 RWE 了解常規(guī)臨床實踐中如何為轉(zhuǎn)移性癌癥人群提供標準的護理，設(shè)計了具有較高外部有效性的劑量研究方案。這包括調(diào)整診斷成像和實驗室檢查的評估頻率，以匹配真實世界中患者群體中觀察到的模式。由此產(chǎn)生的方案不僅可以減輕患者和研究人員的負擔，也可以在提供可靠證據(jù)的同時節(jié)約成本。

面對激烈的同質(zhì)化競爭，藥企需要拓展藥物適應(yīng)癥的有效方法。

批準用于特定適應(yīng)癥的腫瘤療法常�？梢杂糜谥委熍c之相關(guān)的其它惡性腫瘤。RWE 提供了一系列自然實驗手段，使擴大先前批準療法的適應(yīng)癥或指南成為可能。此外，通過 RWE 擴展適應(yīng)癥還可以通過創(chuàng)建更豐富的證據(jù)檔案來為臨床實踐提供幫助，從而使提供者受益。例如，知名腫瘤藥物開發(fā)商 2018 年通過提交 EHR 派生的患者敘述（患者在臨床試驗中經(jīng)歷的特定事件的簡要摘要），來支持針對罕見的生物標志物定義人群的適應(yīng)癥擴展。

企業(yè)產(chǎn)品優(yōu)先上市，隨后以 RWD 支持監(jiān)管審批，可加速患者受益。

上市后研究的重要任務(wù)之一便是將真實世界的觀點納入監(jiān)管流程。傳統(tǒng)上，這些要求需要通過前瞻性患者注冊和資料審查來滿足，這些方法往往需要消耗大量的資源和時間來招募足夠的患者。隨著腫瘤治療不斷地通過 FDA 突破性療法認證，資源密集型的上市后研究的數(shù)量和范圍也在不斷增加。從高質(zhì)量數(shù)據(jù)源的回顧性研究中得出的 RWE 是滿足此項法規(guī)要求的另一種方法，它可以更便捷且更能代表真實世界的情況。在上市后研究中增加監(jiān)管作用的例子是藥品奧西替尼 Osimertinib 被指定為 FDA 突破性療法并且批準用于二線治療或晚期 EGFR T790M+ 非小細胞肺癌。經(jīng)批準后，F(xiàn)DA 要求阿斯利康提供至少一個來自于真實世界隊列（包含至少 100 位EGFR T790M 突變陽性并接受治療的患者）的總體緩解率數(shù)據(jù)。

政府監(jiān)管層面的需求

政府需要使用 RWD 來更好的管理和輔助大眾的健康事業(yè)。RWD 輔助政府對藥物藥械更智能化的監(jiān)管和更靈活的準入，為大眾的健康事業(yè)賦能。美國食品和藥物管理局（FDA）2020 年與許多 RWE 解決方案公司建立了合作伙伴關(guān)系，這之中不乏 Aetion、TriNetX 和 Datavant 等知名企業(yè)。其推出的數(shù)字健康中心 (Digital Health Center of Excellence)，目標之一便是利用數(shù)字健康技術(shù)更好地研究醫(yī)療產(chǎn)品。

醫(yī)療服務(wù)提供者的需求

首先醫(yī)療服務(wù)的主體醫(yī)生需要更全面、多維度、高質(zhì)量的數(shù)據(jù)來輔助優(yōu)化治療方案。單一的醫(yī)療服務(wù)方接觸的病人有限，而且不同的醫(yī)生的診療手段也會造成效力-效果差。多維度的真實世界數(shù)據(jù)則可以盡可能地消除這些偏差，讓醫(yī)療服務(wù)者可以提供更優(yōu)化的方案。哈佛醫(yī)療聯(lián)盟便曾通過開展相關(guān)醫(yī)療數(shù)據(jù)質(zhì)量跟蹤研究，交叉比對電子病歷中的醫(yī)囑與用藥記錄，來發(fā)現(xiàn)醫(yī)療差錯或不良醫(yī)療行為并對其及時修正。

其它醫(yī)療服務(wù)機構(gòu)例如第三方醫(yī)學(xué)檢測實驗室，則在對真實世界數(shù)據(jù)的處理上有著迫切的需求。第三方醫(yī)學(xué)檢測實驗室在長期的歷史發(fā)展中積累了大量的基因數(shù)據(jù)、臨床數(shù)據(jù)或其它類型檢測數(shù)據(jù)。如果能將這些積累的數(shù)據(jù)利用起來，挖掘其中的價值，那么這些數(shù)據(jù)資產(chǎn)將給這些醫(yī)療服務(wù)機構(gòu)的商業(yè)模式提供新的選擇。這些與RWD 的相關(guān)研究方向不謀而合，可以說利用好沉默的大數(shù)據(jù)不僅是醫(yī)療服務(wù)商的需求也是 RWD 相關(guān)企業(yè)可以深度賦能的地方。2020 年 11月，國際第三方醫(yī)學(xué)檢測實驗室巨頭 LabCorp 便宣布與臨床試驗匹配平臺 Circuit clinical 建立合作關(guān)系，以改善患者獲取和招募。

4.2 冉冉升起的行業(yè)新星

針對各方對真實世界數(shù)據(jù)解決方案的迫切需求，行業(yè)內(nèi)的相關(guān)企業(yè)開始積極探索，不僅有大型藥企開始在企業(yè)內(nèi)部設(shè)置 RWD 相關(guān)研發(fā)部門，也有國際 CRO 巨頭在這一領(lǐng)域的持續(xù)發(fā)力，更有許多初創(chuàng)新銳冉冉升起。在這之中最具代表性的是目前RWD 行業(yè)的領(lǐng)軍企業(yè)國際 CRO 巨頭 IQVIA。

國際 CRO 巨頭 IQVIA 深度布局 RWD 行業(yè)

IQVIA 前身昆泰創(chuàng)立于 1982 年，2016 年，昆泰與 IMS Health 合并，公司充分利用雙方業(yè)務(wù)互補的優(yōu)勢，一舉成為全球最大的 CRO 企業(yè)之一。近年來，公司持續(xù)推進其 “ Next Generation CRO ” 戰(zhàn)略，大力推行 AI、大數(shù)據(jù)等新興技術(shù)與 CRO 的結(jié)合，充分利用自身在數(shù)據(jù)分析上的優(yōu)勢，積極為公司客戶解決傳統(tǒng) CRO 業(yè)務(wù)中的痛點，例如臨床患者招募難，臨床信息反饋不及時等。公司 2019 年總員工 67000 人，同比增長 15.5%，CRO 部門共有 35000 人，同比增長 12.9%。

IQVIA 在真實世界數(shù)據(jù)領(lǐng)域做著持續(xù)的努力，相關(guān)的業(yè)務(wù)架構(gòu)主要包含四方面：

提供真實世界數(shù)據(jù)集：公司直接提供來自全球不同區(qū)域的真實世界數(shù)據(jù)，并提供初步的數(shù)據(jù)自動分析，輔助藥物研發(fā)等相關(guān)的初步可行性研究。

真實世界研究設(shè)計：公司可以提供更智能的研究方法，加速患者招募，有豐富的監(jiān)管知識。

真實世界證據(jù)平臺：IQVIA 提供六大平臺，無論是研究人員還是銷售人員，都可以對數(shù)據(jù)進行更多處理。

真實世界證據(jù)網(wǎng)絡(luò)：公司可以連接數(shù)據(jù)、技術(shù)、分析師和專家，來拓寬客戶選擇范圍，并通過 IQVIA 解決方案提供互惠互利的合作機會。

IQVIA 近 5 年的營收水平持續(xù)攀升，其中與 RWD 相關(guān)的業(yè)務(wù)為其營收上的突破做出了突出貢獻。

公司營業(yè)收入主要來自于技術(shù)與分析解決方案咨詢、藥物研究與開發(fā)、商業(yè)化綜合服務(wù)三大領(lǐng)域。從 2016 到 2020 年，企業(yè)營收從 68 億美元增長至 114 億美元。分業(yè)務(wù)板塊來看，2020 年，技術(shù)與分析解決方案的收入為 48.58 億美元，比 2019 年增長 3.72 億美元，即 8.3％，反映了在歐洲和非洲地區(qū)以及美洲地區(qū)收入增長。這些地區(qū)的收入增長是由更高的真實世界相關(guān)業(yè)務(wù)和分析服務(wù)推動的。受新冠疫情影響，其在藥物研究與開發(fā)業(yè)務(wù)實現(xiàn)收入 57.6 億美元，比 2019 年減少 2800 萬美元。在商業(yè)化綜合服務(wù)的收入在 2020 年為 7.41 億美元，比 2019 年減少 7300 萬美元。

IQVIA 作為 CRO 全球龍頭，不斷加強真實世界相關(guān)業(yè)務(wù)的推進，也為其應(yīng)對新冠疫情打下了基礎(chǔ)�？梢哉f IQVIA 是公認的 RWE 市場思想領(lǐng)導(dǎo)者和專家，在 RWD 來源、RWD 正確使用、RWD 分析功能和 RWE 生成方面都有很大優(yōu)勢。

以領(lǐng)星生物為代表的中國 RWD 初創(chuàng)公司扎實邁進

相較于國際市場，中國市場起步較晚，但是由于國家對科技創(chuàng)新的大力投入，近幾年我國在 CRO 領(lǐng)域的發(fā)展頗為迅猛。深入到 RWD 細分領(lǐng)域，許多例如醫(yī)渡云、零氪科技、領(lǐng)星生物等真實世界解決方案明星公司紛紛涌現(xiàn)。特別是領(lǐng)星生物專注于腫瘤精準醫(yī)療領(lǐng)域，從目前的真實世界診療數(shù)據(jù)來看，有很大一部分癌癥患者無法在現(xiàn)有的治療體系中獲益，因此急需打破傳統(tǒng)制藥和治療手段，尋求臨床應(yīng)用新思路。隨著腫瘤精準醫(yī)療的日臻推進，廣泛縱向的臨床數(shù)據(jù)正在與全面的分子基因數(shù)據(jù)深度融合，促進著腫瘤診療的前移，加速腫瘤藥物的研發(fā)與商業(yè)化。領(lǐng)星生物在這樣一個大環(huán)境中憑借創(chuàng)新使用“全面基因”+“深度臨床”的全景數(shù)據(jù)，人工智能系統(tǒng)和數(shù)據(jù)驅(qū)動算法相結(jié)合的新型商業(yè)模式脫穎而出，在助力腫瘤藥物創(chuàng)新研發(fā)的過程中發(fā)揮著巨大潛能，為癌癥轉(zhuǎn)化研究和腫瘤藥物臨床開發(fā)提供強有力的數(shù)據(jù)解決方案。

1.領(lǐng)星生物強有力的最優(yōu)數(shù)據(jù)解決方案

領(lǐng)星自主研發(fā)推出的臨床智能分析平臺（CIAP）可將多維變量整合，實現(xiàn)對數(shù)據(jù)問題的靈活設(shè)問和及時應(yīng)答，平臺呈現(xiàn)的功能包括：實時快速定義和比較患者隊列；多維臨床變量交叉組合的可視化分析；生存曲線，P 值，HR 比值，富集和差異的動態(tài)分析；對多種數(shù)據(jù)源的整合分析；數(shù)據(jù)驅(qū)動算法和高度可適性的臨床生物信息學(xué)的完整支持。

數(shù)據(jù)方面，領(lǐng)星生物采用具有 CLIA/CAP（Clinical Laboratory Improvement Amendments，臨床檢驗改進修正計劃/ College of American Pathologists，美國病理學(xué)家協(xié)會）認證的國際標準的第三方檢驗所來進行終端患者數(shù)據(jù)的采集。與此同時，有專門的團隊為每一位患者提供終身隨訪服務(wù)，目前已經(jīng)積累的臨床、分子數(shù)據(jù)，在領(lǐng)星生物的系統(tǒng)里，可以為藥物研發(fā)企業(yè)提供一整套分析整合后的解決方案。

算法方面，領(lǐng)星生物研發(fā)了數(shù)據(jù)智能技術(shù)。整合國際標準的 CLIA /CAP 臨床實驗室服務(wù)、大型真實世界的深度分子臨床整合數(shù)據(jù)（全面的基因組學(xué)+臨床病史+長期生存數(shù)據(jù)集）、云端開放交互式 SaaS（Software-as-a-Service，軟件即服務(wù)）系統(tǒng)、以及獨有的數(shù)據(jù)驅(qū)動智能算法，能夠幫助客戶高效實現(xiàn)數(shù)據(jù)的全部潛能。該算法，可將臨床分子關(guān)系和治療方案從 10 的12 次方的海量數(shù)據(jù)中挖掘出獨立的有用信息。

基于自有數(shù)據(jù)驅(qū)動算法，領(lǐng)星生物提出并優(yōu)化臨床假設(shè)，最大程度實現(xiàn)真實世界與臨床試驗數(shù)據(jù)和知識的潛力，同時基于廣泛臨床醫(yī)療網(wǎng)絡(luò)的前瞻性和回顧性研究，以直接富集目標患者群體，驗證臨床假設(shè)。針對未滿足的腫瘤臨床需求，在藥物機制引導(dǎo)下，全面系統(tǒng)、多維度的適應(yīng)癥和適用人群拓展，通過在真實世界大數(shù)據(jù)中對相關(guān)藥物在多維度細分人群中的臨床結(jié)局比較，支持制定靈活的市場推廣策略。

2.以終為始，反向轉(zhuǎn)化數(shù)據(jù)智能模式

領(lǐng)星用臨床患者真實療效開始的反向轉(zhuǎn)化策略，為后續(xù)的臨床開發(fā)不僅規(guī)避了從模型到人體，再從個體患者到群體患者的臨床轉(zhuǎn)化中的巨大的不確定性風險，而且還提供了明確的獲益患者人群和分子標記物，概念上就是直接精準針對未滿足的臨床需求。

通過臨床藥物精準開發(fā)智能化相關(guān)技術(shù)和平臺的研發(fā)，實現(xiàn)藥物研發(fā)從臨床開始的反向轉(zhuǎn)化。在過去 3 年多時間，領(lǐng)星生物致力于幫助中國腫瘤患者在臨床端通過精準治療的手段做針對性、個體化的診斷和治療。在治療手段和終身隨訪基礎(chǔ)上，領(lǐng)星生物積累了大量中國腫瘤患者分子、臨床方面的數(shù)據(jù)。通過這些分子和臨床大數(shù)據(jù)，以及企業(yè)自主研發(fā)的人工智能算法，可以分析出臨床的相似性表現(xiàn)，推演出相似患者共同的分子機制，從而探索更好的治療方式�；诖怂悸�，已經(jīng)上市的藥物可以尋找更合適的人群；新藥探索階段，研發(fā)人員能根據(jù)臨床的數(shù)據(jù)支持，尋找新的靶點，由此大大提升制藥企業(yè)工作效率。

4.3 RWD 行業(yè)將走向何方

從某種程度上說，RWD 有機會從根本上刺激創(chuàng)新藥研發(fā)。嚴格意義上的創(chuàng)新藥應(yīng)該是生物層面的新發(fā)現(xiàn)，比如發(fā)現(xiàn)新的靶點，發(fā)現(xiàn)新的疾病機制等。傳統(tǒng)模式下這些新發(fā)現(xiàn)的出現(xiàn)大多是隨機的，因此往往需要長期的大量投入。隨著真實世界數(shù)據(jù)相關(guān)研究的加深，人們對醫(yī)療大數(shù)據(jù)的解讀能力大大提升，使得從一線的醫(yī)療實踐中獲得對 First in class 藥物研發(fā)有價值的信息成為可能。這也將從根本上降低創(chuàng)新藥研發(fā)的成本，提高藥物研發(fā)成功率。

隨著 RWD 研究的豐富，未來臨床試驗形式有望發(fā)生變化，以患者為中心的價值體系將成為主流。RCT 可能不再是臨床試驗證據(jù)的唯一標準，RWD 相關(guān)解決方案將成為臨床試驗證據(jù)的有效補充。通過對真實世界精準化和多維度的信息挖掘，完成臨床試驗從“以疾病為中心”向“以人為中心的”的價值轉(zhuǎn)變，將醫(yī)療服務(wù)的核心真正落實到以患者為中心。這不僅可以給癌癥病人帶來更精準的個性化治療藥物還可以促進更高質(zhì)量的包含專業(yè)建議和人文關(guān)懷的醫(yī)療服務(wù)建設(shè)。

RWD 行業(yè)要大規(guī)模創(chuàng)造價值，需要依靠真實世界證據(jù)生成引擎，擁有此類模式的企業(yè)未來將會更富競爭力。這些證據(jù)生成引擎可以將先進的和傳統(tǒng)的 RWE 分析并排部署，從而深入了解疾病生物學(xué)、未被滿足的需求、真實世界治療應(yīng)用、藥物安全性和有效性、醫(yī)療保健專業(yè)人員選擇的驅(qū)動因素，以及為決策提供信息的其他因素。這些引擎有望將藥企對醫(yī)療事務(wù)的洞察力來源轉(zhuǎn)變?yōu)槠髽I(yè)戰(zhàn)略支柱和價值鏈的關(guān)鍵部分。缺乏這一愿景的公司可能難以與其他能夠以更豐富洞察力為基礎(chǔ)做出決策的公司競爭，而這種洞察力建設(shè)只需要花費很少的時間和費用，通過充分利用現(xiàn)實世界的證據(jù)和先進的分析，制藥公司可以加速從“以產(chǎn)品為中心”向“以患者為中心”的組織的轉(zhuǎn)變。

伴隨著 RWD 醫(yī)療實踐不斷開拓，相應(yīng)法律法規(guī)也將逐步完善。無論是 FDA 還是我國藥品監(jiān)督管理局都在積極出臺政策，提高行業(yè)規(guī)范性。希望也相信在不久的將來，會有更多的法律法規(guī)出現(xiàn)，規(guī)范真實世界數(shù)據(jù)相關(guān)的行業(yè)標準，保護廣大公民的數(shù)據(jù)隱私與安全。